O futuro do tratamento da acondroplasia, o tipo mais comum de nanismo, pode estar prestes a mudar no Brasil. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) realizou uma audiência pública nesta semana para avaliar a inclusão de um medicamento inovador no SUS. O debate contou com a participação da presidente do Instituto Nacional do Nanismo (INN), representando associações de pacientes, além de um médico geneticista e uma mulher com nanismo cujo filho já se beneficia do tratamento.
A acondroplasia, causada por uma mutação genética que afeta o crescimento ósseo, é reconhecida por características específicas como baixa estatura, desproporção corporal e algumas complicações médicas associadas, como apneia do sono e problemas ortopédicos. Estima-se que a condição afete cerca de 1 a 9 pessoas em cada 100 mil nascimentos no mundo. Até agora, o tratamento disponível no Brasil tem se restringido a cuidados paliativos e intervenções cirúrgicas, mas o novo medicamento apontado pela Conitec promete abordar diretamente a principal causa genética do distúrbio.
O remédio, já aprovado em países como os Estados Unidos e a União Europeia, tem como princípio ativo o vosoritide, que atua no receptor do fator de crescimento fibroblástico (FGFR3). Essa proteína, quando alterada pela mutação genética, inibe o crescimento dos ossos. O vosoritide busca neutralizar esse efeito, promovendo um crescimento ósseo mais próximo do considerado saudável. Estudos clínicos mostraram que crianças tratadas com o medicamento apresentaram um aumento significativo na velocidade de crescimento, o que pode reduzir desproporções físicas e complicações de saúde relacionadas à acondroplasia.
Durante a audiência, os relatos emocionantes reforçaram a relevância do tema. A presidente do INN destacou que a inclusão do medicamento no SUS representaria uma vitória histórica para as pessoas com nanismo no Brasil. Segundo ela, a medida garantiria um acesso igualitário ao tratamento, especialmente para famílias de baixa renda, que enfrentam dificuldades para arcar com os custos elevados da medicação. "É necessário olhar além da condição física e perceber o impacto que a falta de um tratamento específico tem na dignidade e na qualidade de vida dessas pessoas", afirmou.
Um dos momentos mais marcantes da audiência foi o depoimento de Ana Paula (nome fictício), uma mulher de 32 anos com nanismo e mãe de um menino de 8 anos que já utiliza o vosoritide por meio de um programa de acesso expandido. Ela relatou os avanços significativos na saúde do filho: "Desde que começou o tratamento, ele deixou de sentir dores frequentes nas pernas e teve uma melhora considerável na postura. Ele também cresceu mais nos últimos dois anos do que os médicos imaginavam possível sem intervenção".
Embora as evidências científicas e os relatos de pacientes reforcem o potencial do medicamento, o custo elevado ainda é um obstáculo. O preço do vosoritide, que pode ultrapassar R$ 1 milhão por ano por paciente, será um dos principais pontos de análise da Conitec. A comissão precisa balancear as evidências de eficácia e a relação custo-benefício, considerando o impacto orçamentário para o SUS.
Especialistas enfatizam, no entanto, que o debate vai além do custo financeiro. O geneticista Dr. Guilherme Vasconcelos, presente na audiência, argumentou que os benefícios de longo prazo, como a redução das complicações médicas e a menor necessidade de intervenções cirúrgicas, podem compensar o investimento inicial. "Se analisarmos do ponto de vista econômico e humano, o impacto positivo desse medicamento é imensurável", destacou.
A possível aprovação desse tratamento pelo SUS reflete um movimento global de inclusão e reconhecimento das necessidades de grupos historicamente negligenciados. Em vários países, associações de pessoas com nanismo têm liderado a luta para garantir o acesso às inovações científicas. Esses grupos argumentam que a falta de tratamentos específicos reforça barreiras sociais e limitações que poderiam ser mitigadas pela medicina moderna.
No Brasil, a discussão ganha ainda mais fôlego diante do compromisso do SUS em garantir acesso universal e igualitário à saúde. A Conitec deve emitir sua recomendação final nas próximas semanas, levando em consideração os dados técnicos, as avaliações econômicas e os depoimentos apresentados na audiência pública. Caso seja aprovada, a inclusão do vosoritide marcará um novo capítulo na abordagem de condições genéticas raras por meio da saúde pública.
Enquanto a decisão não é tomada, pacientes, familiares e organizações da sociedade civil seguem atentos e esperançosos. O reconhecimento médico e social do nanismo, combinado à ampliação do acesso a tratamentos como o vosoritide, sinaliza um avanço não apenas na saúde, mas também no respeito à diversidade e à dignidade humana. Nas palavras da presidente do INN: "Esse é um passo para transformar vidas e derrubar barreiras que há muito nos desafiam".
