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Anvisa aprova novo medicamento para tratar fenilcetonúria

A aprovação amplia opções terapêuticas para a doença metabólica rara, que afeta a metabolização da fenilalanina e exige rigorosa atenção médica e dietética no Brasil

Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprova novo medicamento
Reprodução

Anvisa aprova novo medicamento para tratar fenilcetonúria

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou recentemente a comercialização de um novo medicamento destinado ao tratamento da fenilcetonúria, uma condição metabólica rara que impacta a capacidade de metabolização da fenilalanina, aminoácido presente em diversos alimentos. O anúncio, realizado nesta semana, representa um avanço significativo para pacientes e profissionais da saúde, expandindo as possibilidades terapêuticas disponíveis no Brasil.

A fenilcetonúria, também conhecida pela sigla PKU, é uma doença hereditária causada por uma mutação genética que impede o organismo de processar adequadamente a fenilalanina, substância essencial para o funcionamento do corpo, mas que, em níveis elevados, pode causar danos neurológicos irreversíveis. O diagnóstico precoce, geralmente realizado por meio do teste do pezinho em recém-nascidos, é crucial para o controle da doença. Pacientes diagnosticados com fenilcetonúria precisam adotar uma dieta rigorosamente controlada, excluindo alimentos ricos em proteínas, como carnes, ovos e leite, além de contar com o suporte de medicamentos específicos.

De acordo com a Anvisa, o novo medicamento aprovado representa mais do que uma alternativa terapêutica: ele é uma resposta ao avanço da ciência no enfrentamento de doenças raras. Embora a agência não tenha divulgado detalhes técnicos completos sobre o fármaco, ele é descrito como uma ferramenta inovadora para o manejo da doença, trazendo esperança a milhares de brasileiros afetados por essa condição. Estimativas indicam que, no Brasil, a fenilcetonúria afeta aproximadamente 1 a cada 12 mil nascidos vivos, de acordo com dados da Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM).

<strong>Uma doença rara, mas desafiadora</strong>

Historicamente, a fenilcetonúria tem sido um desafio para pacientes e profissionais da saúde. Descoberta em 1934 pelo médico norueguês Asbjörn Fölling, a condição só começou a ser compreendida na segunda metade do século XX. Desde então, avanços na medicina possibilitaram o desenvolvimento de terapias específicas para mitigar os efeitos devastadores da doença.

No Brasil, a implementação do teste do pezinho em 1992 foi um marco no diagnóstico precoce. O exame, realizado em neonatos, é capaz de identificar a presença de alterações enzimáticas relacionadas à PKU, possibilitando que o tratamento seja iniciado imediatamente após o nascimento. Embora a dieta permaneça como a principal intervenção, medicamentos têm ganhado relevância no combate à condição.

Com a aprovação deste novo fármaco pela Anvisa, espera-se um impacto significativo na qualidade de vida dos pacientes. Especialistas apontam que a ampliação do arsenal terapêutico permite maior personalização no tratamento, atendendo às necessidades específicas de cada indivíduo.

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